Gēnu terapija ir samērā jauna medicīnas tehnoloģija, ar kuras palīdzību terapeitiskos nolūkos var ievadīt šūnā jaunu ģenētisko materiālu. Šāda medicīniska iejaukšanās iekļauj gan trūkstošo, šūnai vajadzīgo gēnu ievadīšanu, gan šūnai nevēlamo gēnu darbības bloķēšanu. Tas nozīmē, ka gēnu terapija ļauj labot ģenētiskus defektus, ārstēt iedzimtas slimības, ko līdz šim uzskatīja par neārstējamām. [4]
Pretstatā ģenētiskajai diagnostikai gēnu terapija ir aktīva iejaukšanās cilvēka genomā. Tiek atšķirti un dažādi vērtēti divi gēnu terapijas veidi un tie ir dzimumšūnu gēnu terapija un somatiskā gēnu terapija [1;165]
Dzimumšūnu gēnu terapija Tās rezultātā radītās izmaiņas tiek pārmantotas nākamajās paaudzēs. Ja tieši spermatozoīdā vai apaugļotā olšūnā tiek izmainīts viens vai vairāki gēni, šīs izmaiņas parādās arī pēcnācējos. Šādā veidā varētu izvairīties no iedzimtu slimību pārmantošanas un, iespējams, arī veidot vēlamās bērna īpašības. [1;165] Dzimumšūnu gēnu terapija pašlaik netiek izmantota uz cilvēkiem, jo uzskata, ka tas ir pret ētikas likumiem un ka šī zinātne nav vēl tik ļoti attīstījusies, lai tā būtu pilnīgi droša cilvēkiem. [1;166] Manuprāt, šādu gēnu terapiju vajadzētu izmantot tikai tādos gadījumos, kad tas tiešām ir nepieciešams, piemēram, kādu iedzimtu slimību ārstēšanai, ja šī slimība ir ļoti smaga un arī tikai tad, ja vecāki tiek informēti par gaidāmajām sekām un rezultātiem. …