Dišēna muskuļu distrofija

Ārstēšanas iespējas nākotnē
Šūnu terapija. Mērķis : Piegādāt muskuļu šūnas no veseliem donoriem ( kuri satur veselus gēnus) bojātos muskuļos, lai kompensētu zaudēto muskuļu audus un atjaunotu normālo distrofīna sintēzi ar donoru šūnām. Kad muskuļu šķiedras ir bojāts , cilmes šūnas sāk dalīties un savienojas ar muskuļiem tos atjaunojot . Šīs cilmes šūnas var izolēt no muskuļu bioptātiem, kultivēt in vitro un transplantēt pacientiem ar DMD. Tā kā muskuļu cilmes šūnas nevar migrēt no asinsrites muskuļaudos, vajag taisīt in A=πjekcijas tieši bojātos muskuļos. Lai tas būtu efektīvi injekciju skaitām jābūt 100 uz 1 cm^2. Tas bija testēts tieši uz DMD pacientiem. Donoru šūnu transplantācija izraisa imūno atbildi, līdz ar to ši metode nav efektīva bez imunodepresantiem. Pašlaik šo metodi mēģina uzlabot un pilnveidot. Daudzsološus rezultātus ieguva, veicinot šo pētījumu uz žurku un suņu modeļiem, izmantojot mezangioblastus (Giulio Cossu grupas) un CD133+ šūnas.
Atrofīna aktivācija. Atrofins- proteīns, kurš ir līdzīgs distrofīnam, arī veido saiti starp citoskeletu un saistaudiem, galvenokārt nemuskuļu audos. Muskuļos atrodas mazā daudzumā. Pētījumi uz pelēm liecināja, ka augsts atrofīna līmenis var funkcionāli kompensēt distrofīna trūkumu. Tagad meklē preparātus, kuri spēj palielināt atrofīna ekspresiju šūnās.
…